Hopp för Parkinsonsjuka: Studie reverserar symtom hos djur

Denna forskning, även om den utförts på möss, banar väg för utvecklingen av framtida behandlingar för att bromsa och även förhindra uppkomsten av Parkinsons sjukdom hos människor.

Forskare vid University of Sydney, Australien, har lyckats återställa funktionen hos ett visst defekt hjärnprotein (SOD1) som är inblandat i utvecklingen av Parkinsons sjukdom. Gruppen, ledd av professor Kay Double, har forskat i över tio år för att identifiera de mekanismer som är förknippade med denna sjukdom och undersökt olika sätt att förändra dem. Resultaten på djurstudien leder till hopp för utvecklingen av en behandling för Parkinsonsjuka människor.

År 2017 publicerade teamet de första bevisen på förekomsten av denna onormala version av neuroproteinet SOD1 i hjärnan hos patienter som fått diagnosen Parkinsons sjukdom. Enligt forskarna är detta ett särskilt viktigt protein vid denna neurologiska sjukdom. När det inte fungerar som det ska ackumuleras giftigt avfall i nervceller och bidrar till hjärnskador.

I sin senaste studie – publicerad av Neuropathologica Communications – lyckades de alltså korrigera denna oregelbundenhet hos en grupp djur som är genetiskt programmerade att uppvisa Parkinsonsliknande symtom. De gjorde detta genom att administrera ett koppartillskott till möss som var specifikt utformade för att balansera SOD1-funktionen.

Resultaten överraskade till och med forskarna själva. Gruppen möss som fick kopparbehandling lyckades bibehålla sina motoriska färdigheter, medan de i kontrollgruppen (utan tillskottet) uppvisade en nedgång.

Hopp om behandling för Parkinsonsjuka människor

För professor Double är dessa bevis lovande. Enligt hennes uppfattning skulle denna typ av ingripande i kopparns kemi i hjärnvävnad kunna vara användbar i framtiden för att hitta behandlingar för Parkinsonsjuka människor. Och även om det fortfarande är en lång väg att gå, är hon entusiastisk över resultaten: “Vi trodde aldrig att skillnaden skulle vara så dramatisk”, säger hon.

Parkinsons sjukdom – den näst vanligaste neurologiska sjukdomen efter demens – är fortfarande obotlig med dagens västerländska medicin. Sjukdomen visar sig som en rad välbekanta symtom: skakningar, stelhet, långsamma rörelser och balansproblem. I Australien lever idag fler än 150 000 personer med diagnosen.

Nuvarande behandlingar genom sjukvården kan lindra vissa symtom, men de bromsar inte utvecklingen av kognitiv nedgång. Därför riktas uppmärksamheten mot att studera orsakerna. Att förstå varför dopaminerg neurondöd inträffar kan leda till mindre begränsade behandlingsalternativ.

Det finns ingen fullständig säkerhet, medger Double, men de nya uppgifterna breddar bilden. Förekomsten av defekta proteiner är bara en av flera inblandade faktorer. Framtida organismer och läkemedel kommer sannolikt att riktas mot att försöka ingripa på flera nivåer samtidigt, ungefär som vad som är målet idag med kombinationsbehandlingar för komplexa kroniska sjukdomar.

Forskningen fortsätter

För närvarande planerar teamet att gå vidare mot kliniska prövningar. Även om dessa resultat är uppmuntrande behövs större och mer detaljerade studier. Detta för att avgöra om dessa effekter även verkar för människor. Det kan öppna upp en ny behandlingslinje, eller åtminstone hjälpa oss att bättre förstå biologin bakom denna förödande sjukdom. Ingenting är säkert, men det är fortfarande ett intressant tecken bland så mycket osäkerhet.