En ny behandling botar cancer hos en 13-årig flicka

En behandling som botar cancer tillämpades för första gången i England. Alyssa, 13, har inte längre några spår av sjukdomen.

Skriven och verifierad av läkaren Leonardo Biolatto.

Senaste uppdateringen: 05 januari, 2023

En behandling som botar cancer verkar mirakulöst. Vetenskapen har dock kommit tillräckligt långt för att hitta alternativa sätt till konventionella metoder.

Alyssa är ett bevis på det. Den här 13-åriga engelska flickan behandlades med en metod som för första gången används på cancerpatienter. Hittills, enligt Great Ormond Street Hospital for Children, är hon fri från den akuta lymfatiska leukemi som hotade hennes liv.

Hennes mamma har vårt att ställa om från ett tillstånd av hopplöst till att förstå att hon lever ett normalt liv. Och allt är tack vare basredigeringsterapi, som hittills bara har funnits i några år.

Vad var Alyssas sjukdom?

Akut lymfatisk leukemi eller akut lymfatisk leukemi är en malign neoplasm i de vita blodkropparna. Det utvecklas mycket snabbt och kan vara dödligt inom några månader.

Det tenderar att börja i benmärgen, där lymfocyter (en typ av vita blodkroppar) reproducerar sig okontrollerat. Därifrån passerar de in i blodet och når andra organ, vilket förlänger en överdriven reproduktion av dem. Därför kan spår hittas i levern, lymfkörtlarna, mjälten och även i centrala nervsystemet.

Statisti visar att dennak leukemi är vanligare hos barn under 5 år. 60 % av fallen diagnostiseras hos spädbarn.

Risken att drabbas av akut lymfatisk leukemi uppskattas till 1 av 1000, med en högre sannolikhet bland kvinnor än män. Även om det är vanligare att barn får diagnosen, har de en bättre prognos än vuxna.

Alyssa fick en behandling enligt konventionellt protokoll. Hon fick kemoterapi och en benmärgstransplantation. Men hon reagerade dåligt på behandlingen och en sjukdomsremission såg omöjlig ut.

Den nya behandlingen för att bota hennes cancer dök upp som det sista alternativet. Det var forskare som genomförde experiment med basredigeringsterapi som erbjöd hennes familj att delta i en klinisk prövning.

Det var första gången det skulle testas på människor. Alyssa tackade ja och resultatet var mer än glädjande.

Hur fungerar denna nya behandling för att bota cancer?

Basredigeringsterapi baseras på sammansättningen av deoxiribonukleinsyra, eller DNA. Däri ligger den genetiska informationen som kodar för hur vi är och hur vi fungerar.

Forskare har lyckats förstå den koden, som består av nukleotider. Kombinationen av de olika nukleotiderna (som vi kan jämföra med bokstäver) bildar naturliga instruktioner (som vi kan jämföra med ord).

Att modifiera en bokstav (en nukleotid) är att ändra ordet och därför ändra de instruktioner som styr organismen. Genom basredigeringsterapi styr man om cellprocesserna, och får dem att göra det forskarna vill att en cell ska göra.

Men det är inte så lätt att göra i praktiken. För att ändra en nukleotid krävs specifik teknik för att det ska resultera i den avsedda instruktionen.

Den nya behandlingen för att bota Alyssas cancer tog form i flera steg:

1. En person donerade lymfocyter som man modifierade med basredigeringsterapi så att Alyssas kropp inte skulle attackera dem.
2. Sedan modifierade man samma donerade lymfocyter igen så att de inte skulle attackera varandra, vilket är en vanlig företeelse vid donation av vita blodkroppar.
3. Därefter gjorde man ytterligare en modifiering så att de donerade cellerna blev osynliga för cancerbehandlingar.
4. Slutligen gjorde man den sista basredigeringen så att de donerade lymfocyterna skulle kunna attackera Alyssas maligna lymfocyter och eliminera dem.

Återställning av immunförsvaret

När de modifierade donatorcellerna väl kom in i Alyssas kropp för att förstöra cancern, anordnade man en benmärgstransplantation för flickan. Detta för att återställa hennes immunförsvar.

Inte heller denna process var lätt. Alyssa drabbades av svåra infektioner under de fyra månader som hon låg på sjukhuset. Hon fick få besök och hennes bror fick inte ens vara nära henne, eftersom han gick i skolan och kunde bära på bakterier.

Trots ansträngningen uppnåddes eftergiften. Idag finns inga spår av leukemi i flickans kropp och även om hon fortfarande går på regelbundna kontroller antar man att den nya behandlingen för att bota cancern är ett konkret löfte för många andra patienter. I synnerhet för de barn med samma sjukdom som inte svarar bra på konventionell terapi.

Vad är framtiden för behandling med basredigering för cancer?

Vi ser inte bara en ny behandling för att bota cancer. Basredigeringsterapi är ny, och olika forskning utförs runt om i världen för att hitta kliniska tillämpningar för det.

Kanske en av de mest relevanta är tillämpningen inom sicklecellanemi. Eftersom denna sjukdom uppstår till följd av genetiskt misslyckande, skulle en korrigering av de defekta nukleotiderna vara botande.

Man skulle också kunna tillverka genetiska läkemedel enligt patientens behov. Detta skulle innebära tillverkning av ett piller eller en injektion som matchar personen som ska få det, så att det behandlar just deras sjukdom, utan negativa effekter.

Hittills har Great Ormond Street Hospital for Children rapporterat att de har ytterligare 10 patienter med ett tillstånd som liknar Alyssas. De kommer att bli de nästa patienterna som får detta nya läkemedel; de nästa att få denna nya behandling som syftar till att bota cancer.